Учени и онколози съобщават за значителен пробив в борбата с един от най-смъртоносните видове рак – ракът на белия дроб. Първата в света инхалируема генно базирана терапия, която се приема чрез вдишване, бе ускорено проследена за потенциално одобрение от Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ след обещаващи резултати от ранни клинични изпитвания, съобщи специализираното медицинско издание TheLancet.

Терапията, разработвана под името KB707, представлява генетично модифициран агент, който се доставя директно в белите дробове чрез инхалация като фина лекарствена мъгла. Вместо да действа системно чрез кръвта, както класическите медикаменти, лечението се прилага локално – директно в органа, където се намира туморът.

Методът използва модифициран вирус като „вектор“, който пренася гени, стимулиращи имунната система. След като попаднат в клетките на белите дробове, тези гени засилват локалния имунен отговор и подпомагат организма сам да разпознава и атакува раковите клетки.

Това е различен подход от традиционната генна терапия, която обикновено цели заместване на дефектни гени. В случая целта е имунно активиране и усилване на естествената защита срещу тумора.

Ранните резултати от клиничното проучване включват пациенти с напреднал рак на белия дроб, при които стандартните терапии вече не са дали резултат. Данните сочат, че при част от участниците е отчетено реално свиване на белодробните тумори, а при други заболяването се е стабилизирало, съобщават от специализираното издание Biotecnika.

Страничните ефекти са били предимно леки и контролируеми. Именно тези резултати са довели до предоставяне на статут за ускорено разглеждане от Агенцията за контрол на храните и лекарствата на САЩ – механизъм, който позволява по-бързо преминаване през регулаторните процедури при терапии с потенциал да отговорят на сериозни медицински нужди.

Ускореното проследяване не означава автоматично одобрение. То позволява по-интензивен диалог между разработчиците и регулатора, по-бързо разглеждане на данните и евентуално съкратен срок до разрешение за употреба, ако по-големи клинични проучвания потвърдят ефективността и безопасността.

Предстои провеждане на разширени клинични изпитвания, които ще включват по-голям брой пациенти и по-дългосрочно проследяване.

Инхалируемата генна терапия има няколко стратегически предимства. Тя директна доставка до белодробната тъкан, има потенциално по-ниска системна токсичност, дава възможност за комбиниране с други имунотерапии или стандартни онкологични лечения. Минимално инвазивно приложение.

Ракът на белия дроб остава най-голямото предизвикателство в съвременната онкология, като според най-новите данни на IARC (Globocan) заболяването вече засяга близо 2,5 милиона души годишно и е причина за над 1,8 милиона смъртни случая в световен мащаб. Това го утвърждава като водещата причина за смъртност от рак, отговорна за близо 19% от всички фатални случаи в тази категория. В този контекст всяка иновация е критично важна: въпреки че 5-годишната преживяемост се е подобрила до около 28-29% благодарение на ранната диагностика, при пациентите с напреднали метастази тя често остава под 10%. Ето защо, ако бъде окончателно одобрена и на световно ниво, тази терапия може фундаментално да промени прогнозата за хиляди пациенти, като предложи нов стандарт на грижа там, където досега възможностите бяха силно ограничени.