Лечение на сърповидно-клетъчна анемия чрез CRISPR
Здравните власти на САЩ одобриха две лечения на сърповидно-клетъчна анемия - наследствено генетично заболяване на кръвта, включително първото лечение, при което се използва CRISPR - техника за редактиране на генома.
"Тези лечения представляват значителен напредък в областта на генната терапия за пациенти със сърповидно-клетъчна анемия - рядко и увреждащо заболяване на кръвта, от което страдат около 100 000 души в САЩ", заяви на пресконференция Питър Маркс, ръководител на Американската агенция по храните и лекарствата (FDA).
"Потенциалът на тези продукти да променят живота на пациентите, страдащи от сърповидно-клетъчна болест, е огромен", добави той.
Разработването на тази технология донесе на французойката Еманюел Шарпантие и американката Дженифър Дудна Нобеловата награда за химия през 2020 г.
Технологията CRISPR направи революция в редактирането на генома благодарение на своята прецизност и по-голяма лекота на използване в сравнение с предишните инструменти.
И двете лечения - Casgevy и Lyfgenia, са оценени в клинични изпитвания и са одобрени от FDA за пациенти на възраст над 12 години.
Лечението с Casgevy вече беше одобрено през ноември от здравните власти на Великобритания.
Клетките на пациента се модифицират с помощта на технологията CRISPR и след това се трансплантират обратно на пациента.
Както посочва американската агенция, сърповидно-клетъчната анемия засяга най-вече афроамериканците.
Най-често срещаните симптоми на сърповидно-клетъчната болест включват хронична анемия, остри болезнени пристъпи и повишен риск от инфекции. Последиците от увреждането на жизненоважни органи могат да бъдат сериозни, дори фатални. /БГНЕС
Още от Наука
Японец и французин взеха Нобел за химия за откритието им в органичния синтез
Миналата година наградата за химия беше присъдена на американците Дейвид Бейкър и Джон Джъмпър, заедно с британеца Демис Хасабис, за работата им по разгадаването на структурата на протеините чрез изчислителна техника и ИИ
Учени бият тревога: в Антарктида е открита „скрита бомба“, която застрашава целия свят
Уилкският подледников басейн се простира на около 1400 километра по вътрешната страна на Трансантарктическите планини и съдържа достатъчно лед, за да повиши глобалното морско равнище с 3–4 метра
Белгиецът Халзен спечели Нобеловия приз за физика с разкритията си за неутриното от Космоса
Разработката на Халзен е свързана с огромната детекторна система IceCube, изградена дълбоко под леда на Антарктида, която регистрира неутрино - субатомни частици, способни почти свободно да преминават през материята