В САЩ одобриха революционна терапия с редактиране на гени

Здравните власти на САЩ одобриха две лечения на сърповидно-клетъчна анемия - наследствено генетично заболяване на кръвта, включително първото лечение, при което се използва CRISPR - техника за редактиране на генома.

"Тези лечения представляват значителен напредък в областта на генната терапия за пациенти със сърповидно-клетъчна анемия - рядко и увреждащо заболяване на кръвта, от което страдат около 100 000 души в САЩ", заяви на пресконференция Питър Маркс, ръководител на Американската агенция по храните и лекарствата (FDA).

"Потенциалът на тези продукти да променят живота на пациентите, страдащи от сърповидно-клетъчна болест, е огромен", добави той.

Разработването на тази технология донесе на французойката Еманюел Шарпантие и американката Дженифър Дудна Нобеловата награда за химия през 2020 г.

Технологията CRISPR направи революция в редактирането на генома благодарение на своята прецизност и по-голяма лекота на използване в сравнение с предишните инструменти.

И двете лечения - Casgevy и Lyfgenia, са оценени в клинични изпитвания и са одобрени от FDA за пациенти на възраст над 12 години.

Лечението с Casgevy вече беше одобрено през ноември от здравните власти на Великобритания.

Клетките на пациента се модифицират с помощта на технологията CRISPR и след това се трансплантират обратно на пациента.

Както посочва американската агенция, сърповидно-клетъчната анемия засяга най-вече афроамериканците.

Най-често срещаните симптоми на сърповидно-клетъчната болест включват хронична анемия, остри болезнени пристъпи и повишен риск от инфекции. Последиците от увреждането на жизненоважни органи могат да бъдат сериозни, дори фатални. /БГНЕС